Оглавление
Кишечник – важная часть человеческого организма, которая отвечает как за процесс пищеварения, так и за вывод каловых масс из тела.
Он состоит из нескольких частей:
Нарушение работы какого-либо из этих участков приводит к проблемам функционирования всего организма в целом.
Что такое ирригоскопия?
Ирригоскопия тонкого кишечника – это вид рентгенологического исследования, при котором в тело пациента вводится контрастный раствор бария. Использование контраста необходимо, чтобы кишечник был виден на рентгеновском снимке (так как в обычном состоянии он на рентгене не отображается). Бариевый раствор вводят в прямую кишку, после чего делают снимки.
Данный анализ используют, чтобы выяснить, есть ли у пациента нарушения или патологии в строении кишечника, имеются ли новообразования или иные заболевания данного органа.
Процедура не инвазивная – не требует разрезов брюшной полости – и не эндоскопическая (в стандартной ситуации для ее проведения в организм человека не вводят никаких датчиков). Она безболезненная и не доставляет дискомфорта пациенту.
Что показывает исследование?
Ирригоскопия используется для осмотра и оценки состояния разных отделов кишечника. Она позволяет определить:
Этапы проведения ирригографии
Ирригоскопия толстого и тонкого кишечника проходит в два этапа:
Первый этап используется, чтобы диагностировать наличие хирургических патологий кишечника. В это время пациент лежит на спине.
Затем в организм пациента через прямую кишку вводят раствор бария. После того, как он распространится по кишечнику, делают несколько снимков. Для данного этапа больной принимает такую позу: лежа на левом боку, прижав к животу ноги и убрав руки за спину. После этой процедуры больной опорожняет кишечник, и медики делают еще один снимок.
Если существует подозрение на наличие рака или иной опухоли, то врач может сделать исследование с двойным контрастированием. В таком случае после предыдущего этапа в прямую кишку нагнетают воздух и затем делают еще ряд снимков.
При обследовании детей при помощи ирригоскопии есть несколько нюансов:
Показания к проведению ирригографии
Данное исследование назначают в следующих случаях:
Также ирригоскопию толстого и тонкого кишечника назначают при наличии таких симптомов, как:
Стоит пройти подобный осмотр и в случае снижения уровня гемоглобина, которое произошло по неясным причинам. Его назначают и при невозможности сделать колоноскопию.
Проходить ирригографию в профилактических целях необходимо людям старше пятидесяти лет, в семье которых обнаружена предрасположенность к появлению колоректального рака (кто-либо из родственников страдал данным заболеванием).
Противопоказания
Ирригографию нельзя применять в таких случаях, как:
В последних двух случаях бариевый раствор может попасть в брюшную полость, что повлечет за собой серьезные осложнения в состоянии больного.
Подготовка к обследованию
Ирригоскопия толстого и тонкого кишечника требует несложной подготовки. Но важно помнить, что от ее качества зависит точность результатов исследования, поэтому необходимо неукоснительно соблюдать предписания врача.
Подготовительные процедуры включают в себя два важных этапа:
За два-три дня до обследования необходимо начать придерживаться диеты, а именно исключить такие продукты, как:
Подобные продукты приводят к излишнему газообразованию и долго перевариваются.
Последний прием пищи должен быть накануне исследования, не позднее 6-ти часов вечера.
Также накануне и утром в день анализа необходимо сделать очищающую клизму или использовать препараты, стимулирующие освобождение кишечника от каловых масс.
Что такое броулифтинг, и нужен ли он вам (marieclaire.ru)
Разбираемся во всех нюансах одной из самых популярных сегодня пластических операций, эффект от которой, по словам хирургов и пациентов, сопоставим с круговой подтяжкой лица.
Когда дело касается корректировки бровей и зоны лица над ними, как правило, совершенству нет предела: даже прибегая к помощи многочисленных процедур, вы вряд ли получите тот самый результат, который рисовали себе в мыслях – просто потому, что зона бровей – это очень индивидуальный вопрос, который требует максимально детальной (и глубокой) проработки. К счастью, с такой вещью, как броулифтинг, задача становится намного выполнимее. Почему это так – рассказывает пластический хирург Александр Вдовин.
Когда и зачем нужен броулифтинг?
После верхней блефаропластики пациенты не всегда получают тот результат, который им изначально хотелось. Подтяжка бровей, или броулифтинг, может быть рекомендована при наличии выраженного птоза верхней трети лица, большом количестве морщин-заломов (складок) на лбу и между бровями, при потере упругости, снижении эластичности кожи, отсутствии достаточного тонуса мышц в этой области. Также показаниями к проведению броулифтинга являются большое количество мелких морщинок вокруг глаз и в височной зоне, дряблая кожа и обвисание тканей лица.
Броулифтинг помогает сохранить открытый молодой взгляд, избавиться от морщин на лбу и между бровями, получить привлекательную внешность благодаря восстановлению эластичности и упругости кожи в этой зоне. Подтяжка бровей применяется для пациентов всех возрастных категорий. Броулифтинг может использоваться как самостоятельно, так и в сочетании с другими оперативными вмешательствами – такими, как SMAS (безоперационная методика омоложения лица) и малоинвазивные методики омоложения (читайте также: «Секрет вечной молодости: операционные и безоперационные лифтинги»).
Чем хорош броулифтинг?
К неоспоримым плюсам процедуры можно отнести быструю реабилитацию и небольшое количество осложнений – в основном это синяки и гематомы. При этом в результате вмешательства пациент полностью избавляется от морщин, «усталого лица», нависшей над глазами кожи и угрюмого вида. Броулифтинг – серьезное вмешательство, поэтому проводится под наркозом, чаще всего под общим. По времени операция занимает около 1-2 часов.
Существует несколько методик броулифтинга: как правило, выбор способа вмешательства осуществляет врач исходя из анализа данных пациента – внимание принимается степень птоза верхней трети лица и тургор кожи. Противопоказаниями к проведению вмешательства могут стать некомпенсированный сахарный диабет, болезни крови, сердечно-сосудистые, системные и аутоиммунные заболевания. Чтобы получить допуск к операции, пациенту необходимо сдать анализы и сделать ЭКГ.
Виды броулифтинга: преимущества и недостатки
Существует несколько видов броулифтинга:
Коронарная подтяжка
Данный вид подтяжки разделяется на 3 подвида: стандартный (применяется в случае, если есть необходимость коррекции линии головы), модифицированный (надрез делается от виска до виска через линию роста волос) и разрез по линии роста волос, который сохраняет высоту лба. Чтобы замаскировать следы вмешательства, либо накладывается косметический шов, либо проводится фиксация скрепками, которые снимаются на 10-12 день после операции.
Эндоскопический броулифтинг
Чаще всего эндоскопическая подтяжка бровей применяется у пациентов до 50 – без ярко выраженных признаков птоза. Эндоскопическое оборудование вводится через небольшие надрезы размером максимум 5 см в волосистой части головы. Этот способ подтяжки гарантирует не только хороший результат омоложения, но и легкий период реабилитации.
Лифтинг при помощи эндотинов
Эндотины – это саморассасывающиеся пластины, которые вводятся под кожу по линии роста волос через небольшие надрезы. Задача этих пластин заключается не только в подтяжке кожи, но и в поддержании тонуса мышц, а также выработке коллагена. Оперативное вмешательство по установке эндотинов занимает не более полутора часов и предусматривает быстрый восстановительный период.
Височный лифтинг
Часто данный вид подтяжки называют «лифтингом моделей». Он позволяет устранить морщинки, приподнять брови и открыть взгляд за счет иссечения излишков кожи в височной области. По времени височный лифтинг длится от 45 минут до часа. Период реабилитации переносится легко и быстро. Данный метод отличается малой травматичностью.
Транспапебральный метод
Заключается в иссечение лишней жировой ткани в области верхнего века, что, в свою очередь, ведет к разглаживанию кожи под бровями.
Подтяжка через разрезы над бровями
Подобный вид лифтинга постепенно уступает место более новым методикам, о которых мы говорили выше. К недостаткам этого метода можно отнести наличие относительно заметных рубцов в области бровей. Тем не менее, данный метод все еще применяется у возрастных пациентов, так как дает хорошую подтяжку лба и эффективно избавляет от морщин.
Нитевой броулифтинг
Еще один малотравматичный способ подтянуть верхнюю треть лица и область бровей. Для этого вида лифтинга применяются как саморассасывающиеся нити, так и нити, требующие последующего удаления. Они вводятся под кожу через небольшие надрезы. Задача саморассасывающихся нитей – это подтяжка и создание нового коллагенового каркаса. Применение нитей оправдано в случае не сильно выраженного птоза в этой области. Нити имеют пролонгированное действие, поэтому результат броулифтинга будет нарастать и становиться заметнее с течением нескольких месяцев (читайте также: «»Какие противопоказания есть у нитевого лифтинга?»»).
Часто задаваемые вопросы
Как усилить эффект от броулифтинга?
При помощи аппаратной косметологии. Подходит лечение на таких аппаратах, как Altera, Fractora, Morfeus 8, Face Tite. Аппаратное омоложение помогает усилить эффект от проведения подтяжки бровей. Несмотря на то, что кожа подтянута, она может нуждаться в дополнительном, более качественном уходе. К тому же омоложение при помощи перечисленных методик позволяет продлить результат оперативного вмешательства на более долгий срок.
Какие вопросы стоит задать себе перед тем, как решиться на броулифтинг?
В случае, если вам рекомендовано вмешательство, после которого могут остаться послеоперационные шрамы или рубцы, готовы ли вы к этому и к тому, чтобы сделать все возможное (при помощи той же самой косметологии, например, лазерного лечения) попытаться минимизировать эти проявления.
Есть ли возраст, в котором броулифтинг может дать максимальный эффект (учитывая отсутствие возрастных ограничений)?
Броулифтинг – вмешательство вне возрастных категорий, поэтому максимальный эффект от проведения операции будет зависеть от профессионализма самого хирурга и готовности пациента выполнять все рекомендации врача, а также от того, насколько серьезно пациент относится к своей внешности. Современная эстетическая медицина – это не только пластика, но и совокупность различных мер, позволяющих продлить молодость: то есть и аппаратная косметология, и инъекционные методики. За качеством кожи нужно следить, ее нужно увлажнять, питать, заботиться о ней при помощи специальных методик, подразумевающих фракционное омоложение кожи, RF-лифтинг и др.
Александр Вдовин — пластический хирург.
Лифтинг, липосакция, маммопластика: мнения экспертов
Альтернатива подтяжкам: кремы, филлеры и маски с эффектом лифтинга
4 вопроса, которые надо задать себе перед пластикой
Что такое коралловая вода, и можно ли похудеть с ее помощью
В помощь спине, сердцу, легким и не только! Разбираемся, что такое гравитационная медицина
Таблетки и уколы — это не лучшее средство против болезней. Помочь организму можно и более полезными способами. Среди действенных современных методик лечения остеохондроза, межпозвоночных грыж, бронхиальной астмы и других распространенных проблем — гравитационная медицина. Что же это такое? Рассказывает врач-терапевт Наталья Решетникова.
— В чем суть гравитационной медицины?
— Человек в течение своей жизни подвергается воздействию различных физических факторов. Один из них — гравитация. В связи с ее влиянием в организме происходит перераспределение кровотока. Со временем микроциркуляция крови в органах верхней части тела (головной мозг, сердце, легкие) снижается, нередок и застой в органах малого таза и нижних конечностях.
Современная гравитационная медицина использует силы гравитации для лечения пациентов терапевтического, неврологического, хирургического и ортопедического профилей. В основе метода — фактор углового аутогравитационного воздействия на организм относительно продольной и поперечной осей тела. В процессе лечения происходит перераспределение кровотока в пользу органов верхней части тела и уменьшение венозного застоя в органах малого таза и нижних конечностей.
— Кому конкретно могут помочь такие процедуры?
— Людям с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, с проблемами опорно-двигательного аппарата (остеохондроз, межпозвоночные грыжи, после операций по замене суставов и так далее). Хорошо зарекомендовал себя метод и в лечении бронхиальной астмы и хронической обструктивной болезни легких.
У пациентов с сахарным диабетом процедуры на инверсионном столе (специальный тренарежер) позволяют избежать или снизить риск осложнений.
Гравитационная терапия показана также людям, страдающим мигренью, бессонницей, синдромом «беспокойных ног» и хронической усталости. Пациенты отмечают исчезновение головных болей, «шума в ушах» и улучшение переносимости физических нагрузок.
— Людям каких профессий вы бы посоветовали лечение на инверсионном столе?
— За 20 минут процедура дает эффект, сопоставимый с полноценным массажем от кончиков пальцев стоп до макушки головы. Она будет очень полезна людям, работа которых связана с ночными дежурствами, эмоциональными нагрузками, а также офисным работникам и спортсменам.
Курсы гравитационной терапии также очень рекомендуются тем специалистам, чья деятельность связана с физическими нагрузками, работой «на ногах» или, наоборот, ведущим пассивный образ жизни.
— В течение всего времени, отведенного для процедуры, человек находится на инверсионной кровати, оснащенной ортопедическим матрацем. Он лежит на правом боку с согнутыми в коленях ногами. Левую ногу кладет на специальный край V-образной подушки.
В области таза тело фиксируется ортопедическим бандажом, что способствует разгрузке позвоночника, а это в свою очередь улучшает кровоснабжение межпозвоночных дисков, уменьшает сдавливание спинномозговых нервов и снижает степень выраженности болевого синдрома. Такое положение наиболее выгодно для циркуляции крови и лимфы.
Во время процедуры подключаются датчики, которые считывают показатели артериального давления, частоты сердечных сокращений, ЭКГ, что автоматически фиксируется с помощью специального программного обеспечения.
На протяжении всего времени осуществляются плавные, медленные движения инверсионного стола в двух плоскостях по типу колыбели.
— Нужны ли особые показания, справки от врачей?
— Нет, специальных допусков от докторов не требуется. Необходим первичный осмотр врача перед процедурой, который может выявить противопоказания и назначит подходящий курс процедур.
Кстати, к противопоказаниям относятся:
— Какое количество процедур, как правило, необходимо?
— Для получения полноценного терапевтического эффекта — 10 процедур с курсами 2 раза в год.
Самое дорогостоящее лекарство в мире
Автор
Редакторы
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Конкурс «био/мол/текст»-2019
Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.
Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.
Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.
Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.
Что такое СМА?
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].
СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].
Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.
Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.
В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»
После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].
Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].
Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).
Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора
После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.
СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.
Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.
Побочные эффекты «Золгенсмы»
Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:
Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».
Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.
Следующий шаг
Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.
Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).
Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].
По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].
Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].
Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.
